Revmatoidní artritida postihuje zhruba jednoho ze sta lidí. Onemocnění je důsledkem útoku imunitního systému proti vlastním kloubům. Vzniklý zánět klouby deformuje a narušuje jejich funkci. Nemocní se obtížně pohybují a trpí silnými bolestmi.
Lék Enbrel na sebe váže jednu z látek vyvolávajících zánět a představuje pro pacienty s revmatoidní artritidou velkou naději. Má však velkou nectnost. Jeho bílkovinná molekula obtížně proniká na potřebná místa. Lékaři proto musí pacientům Enbrel opakovaně podávat v injekcích přímo do kloubů.
Virus v roli nosiče
Americká firma Targeted Genetics se rozhodla potíže s Enbrelem odstranit takzvanou genovou terapií. Vědci vnesli metodami genového inženýrství do dědičné informace viru gen, podle kterého mohou lidské buňky samy vyrábět bílkovinnou molekulu Enbrelu. Virus pak zanese gen do nemocných kloubů a zajistí na místě produkci léku. Postup se osvědčil u laboratorních potkanů a následně i u opic.
Proto byly v roce 2005 v USA zahájeny zkoušky u pacientů s artritidou. Zatím se do nich zapojilo 127 nemocných. Z nich čtyřiasedmdesát dostalo dávku geneticky upraveného viru hned dvakrát. U jednoho pacienta se záhy po druhé injekci viru objevily vážné zdravotní komplikace. Lékaři bojovali čtyři dny o jeho život, ale nakonec prohráli. Pacient zemřel.
Lékaři jsou vývojem událostí zaskočeni. Na vině může být použitý virus, proměněný genovými inženýry v buněčného pašeráka léčebného genu. Pokud se toto podezření potvrdí, bude to pro genovou terapii znamenat vážnou komplikaci.
Vědci používají pro pašování genů do těla pacienta různé typy virů. U některých se již dříve projevily závažné vedlejší účinky. Virus použitý společností Targeted Genetics je však považován za zcela bezpečný. Od roku 1992 byl použit k experimentální léčbě více než 500 pacientů a nikdy nevyvolal žádné větší komplikace.
„Nikdy jsem podobnou reakci na tento virus neviděl,“ řekl v komentáři pro časopis The Scientist přední americký odborník na genovou terapii Theodore Friedmann. „Ať už se stalo cokoli, jde o krajně nezvyklou událost. Tenhle virus není s to poškodit buňky nebo dráždit imunitní obranu.“
| Další podrobnosti si přečtěte v dnešním vydání deníku |
